百恩维临床级慢病毒平台包括分子组、细胞组、纯化组3个生产组以及致力于病毒体系建立和完善的QA组和病毒品质保障的质检组。

百恩维临床级慢病毒技术体系严格遵循完善、系统、专业的管理标准，各个技术环节均采用国外著名企业生产的质量优异的高精密仪器设备进行监控生产，试剂耗材均采用达到医疗级别标准的欧美、日本等发达国家和地区生产的优质产品。

临床级慢病毒工艺特点

1.完善的细胞库管理

ATCC引进——原始库——种子库——工作库

                         3级管理，确保细胞来源清晰

2.十层细胞工厂生产，高效，降低污染的可能性

3.纯化，AKTA实时监控，确保病毒纯化质量

4.6大类30余项检测，确保终产品的质量

5.产品品质达欧盟标准

（一）CAR-T治疗癌症 
       嵌合抗原受体（Chirmeric Antigen Receptor, CAR）修饰的T细胞即为CAR-T细胞。

      第一代CAR是将识别肿瘤相关抗原(tumor associated antigen,TAA)的scFv（Single Chian Fragement Virable）和胞内信号域“免疫受体酪氨酸活化基序”(immunoreceptor tyrosine-based activation motifs, ITAM, 通常为CD3ζ或FcεRIγ)在体外进行基因重组而成。第一代CAR-T在体内存在时间太短且临床效果不佳

       第二代CAR在第一代的基础上引入了共刺激分子信号序列（Costimulatory Molecule，CM），如CD28、CD134和CD137)等提高了T细胞的细胞毒性、增殖活性、存活时间、细胞因子释放等。目前临床应用上较为成功的主要是第二代CAR-T技术。

       第三代CAR则在第一代基础上增加了2个共刺激分子信号。第三代CAR-T已被用于套细胞淋巴瘤（MCL）及滤泡非霍奇金淋巴瘤（NHL）临床试验，但其并未显示出比第二代更优的临床结果。

几种将CAR导入T细胞的方法的比较：
逆转录病毒
      优点：转导效率高
      缺点：有引起插入致瘤的风险，不能感染非分裂细胞，病毒滴度低
睡美人转座子系统（sleeping beauty, SB）
       优点：可携带较大的外源片段；能够避免病毒转移基因技术的缺陷；可长期稳定整合
       缺点：转座效率不稳定
DNA电穿孔
       优点：能够避免病毒转移基因技术的缺陷
       缺点：细胞损伤严重，瞬时表达（<1周），需反复注射
慢病毒
      优点：滴度高，转导效率高，可转染分裂细胞和非分裂细胞，长期稳定的基因表达
      缺点：是一种病毒载体

CAR-T细胞肿瘤治疗流程

CAR-T应用案例
1.白血病    scFvCD19-CD137-CD3ξ
2.黑色素瘤     靶向人黑色素瘤标志物α-MART-1的CAR-T细胞
3.脑胶质瘤     EBV特异性CAR-T细胞
4.乳腺癌      以HER-2、CEA、EGFRvШ为靶点的CAR-T细胞

（二）在造血干细胞治疗中的应用

造血干细胞的优点：
（1）具有很强的自我复制和更新能力，可以分化成各系血细胞及免疫系统中各种成熟细胞的能力。 （在正常骨髓中，则多数处于静止期（G0期））
（2）来源广泛，易于取材，可从脐带血（CB）,骨髓（BM）以及外周血（PB）中分离获得。
（3）可携带外源基因在宿主体内长期存在并发挥作用。

造血干细胞治疗流程：

造血干细胞治疗案例：
Congenital hematopoietic disorders先天性造血障碍 
β-thalassaemia  地中海贫血
Fanconi anemia 范科尼贫血
Hemophilia   血友病
Primary immunodeficiencies原发性免疫缺陷
X-linked severe xombined immunodeficiency(SCID-X1)   X连锁重症联合免疫缺陷症
Adenosine deaminase deficiency(ADA-SCID)  腺苷脱氨酶缺乏症
Wiskoott-Aldrich syndrome(WAS)   Wiskoott-Aldrich综合症
Chronic granulomarous disease(CGD) 慢性肉芽肿病
Purine nucleoside phosphorylase (PNP) deficiency   嘌呤核苷磷酸化酶缺乏症
Leukocyte adhesion deficiency type1(LAD1)          1型白细胞粘附缺陷症
Congenital metabolic diseases   先天性代谢异常病
Mucopolysaccharidosis(MPS) typesⅠ,Ⅱ,Ⅲ,Ⅳ   黏多醣贮积症I型，II型，III型,Ⅳ型
Gaucher disease   戈谢病
X-linked adrenoleukodystrophy(X-ALD)   X-连锁肾上腺脑白质营养不良

2014年百恩维生物首次对外为香港大学李嘉诚医学院成功制备了1*10^11 TU的符合cGMP级别的慢病毒，用于MLD的自体干细胞基因移植，目前已经完成数例移植。

新闻报道：港大完成亚洲首宗自体干细胞基因移植
http://health.takungpao.com/hot/q/2015/0521/3005995.html

百恩维已经与国内数家基因治疗、免疫细胞治疗的公司展开了合作，为他们提供稳定、可靠的临床级慢病毒。